이 기사는 2025년10월15일 10시00분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.


[요코하마(일본)=이데일리 김새미 기자] “세포바이오의 골세포치료제 ‘CF-M801’이 비(非)일본 신약으로 사키가케(Sakigake) 지정을 받게 되면 세계 최초 사례가 된다. 사키가케 지정은 단순히 일본 시장 진출을 위한 게 아니라 세포유전자치료제(CGT) 종주국인 일본에서 기술력을 인정받겠다는 도전이다.”



박현숙 세포바이오 대표는 8일 일본 요코하마에서 열린 ‘바이오재팬 2025’ 현장에서 이데일리와 만나 인터뷰를 진행했다.(사진=김새미 기자)

무담보아파트론

박현숙 세포바이오 대표(사진)는 8일 오후 2시 일본 요코하마에서 열린 ‘바이오재팬 2025’ 현장에서 이데일리와 만나 이같은 포부를 전했다. 사키가케란 ‘선구자’란 뜻이며, 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)가 혁신 신약이나 첨단재생의료 제품을 신속하게 승인하기 위해 마련한 ‘일본판 패스트트랙’ 로니오 제도이다. 세계 최초이거나 일본 최초의 혁신 치료제이며, 중증·난치성 질환에 대한 높은 의료 수요가 있으며, 임상 초기 단계에서 명확한 개념 입증(PoC)를 확보하고, 일본 내 개발·허가 신청이 이뤄져야 지정될 수 있다.

13년간 줄기세포 외길…“탯줄 세포로 뼈 재생 효과 입증”
세포바이오는 한 실험실 병합 규모의 연구팀에서 출발해 대퇴골두 무혈성 괴사(ONFH) 치료를 위한 동종 세포치료제 ‘CF-M801’의 임상 2상 시험계획(IND) 승인을 받은 임상 단계 바이오기업으로 성장한 업체이다. 특히 박 대표는 13년간의 연구를 통해 탯줄 유래 줄기세포로부터 분화시킨 전골모세포(allogeneic pre-osteoblast)가 면역거부 없이 괴사된 뼈를 재생시 인천시 킬 수 있다는 것을 실제 임상 데이터로 입증했다는 점에 자부심을 갖고 있었다.
최근 글로벌 시장이 유도만능줄기세포(iPSC) 중심으로 재편되는 흐름 속에서 세포바이오는 중간엽줄기세포(MSC) 기반 세포치료제 개발을 고수하고 있다. 박 대표는 “MSC 기반 치료제는 iPSC 대비 안전성과 규제 접근성, 제조 효율성이 월등하다”며 “세포바이오 재단채권 는 무한한 전분화능보다 특정 계열로의 다분화능, 즉 뼈·연골·피부 등 조직 특이적 분화에 초점을 맞춰 세포치료 플랫폼을 구축하고 있다”고 설명했다.
이러한 MSC의 특성을 활용해 세포바이오는 NK·CAR-NK 등 면역세포 분야로도 확장하고 있다. 박 대표는 “MSC는 면역조절 기능이 뛰어나 면역세포 치료의 부작용 완화, 치료 환경 최적화에 기여할 수 있다”며 “세포바이오는 NK와 CAR-NK 플랫폼을 면역암치료로 확장하되, MSC에서 분비되는 성장인자·엑소좀·사이토카인을 결합해 면역세포의 지속성·활성·안정성을 높이는 세포 간 시너지 모델을 개발 중”이라고 전했다.
사케가케 지정 추진…‘CGT 종주국’ 日서 조기 상업화 겨냥
세포바이오는 비교적 유연한 일본의 재생의료 제도를 바탕으로 조기 상업화를 노리고 있다. 일본은 조건부 승인제도를 통해 임상 2상 수준에서도 상업화를 허용하고 있다. 박 대표는 “향후 희귀의약품 및 사키가케 지정을 추진해 조건부 승인을 통한 일본 내 조기 상업화를 목표로 하고 있다”며 “세포바이오는 일본 최대 임상시험수탁기관(CRO)인 CMIC와 컨설팅 계약을 체결하고 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 정식 상담을 준비 중”이라고 말했다.
일본 외 국가에서 개발한 의약품이 사키가케 지정을 받은 사례가 없는 만큼 일본 규제당국과 세포바이오 모두 과정 전반에 신중을 기하고 있다. 그는 “지금까지 사키가케 지정을 받은 의약품은 모두 일본에서 개발된 제품이었고, 해외에서 개발된 신약이 사키가케 지정을 받은 사례는 없다”며 “일본 규제당국도 그런 전례가 없다는 걸 잘 알고 있고, 그래서 더 철저히 준비하고 있다”고 알렸다.
사키가케 지정은 세포바이오의 ‘일본에서 아시아로’(From Japan to Asia) 전략의 첫 관문이 될 전망이다. 박 대표는 “일본에서 먼저 우리의 기술력을 인정받는다면 아시아 전체의 CGT 산업의 흐름이 달라질 것”이라며 “우리가 한국, 대만, 싱가포르 등 국제의약품규제조화위원회(ICH) 회원국으로 확장할 때 규제 신뢰도가 훨씬 높아지게 될 것”이라고 내다봤다.
ICH란 1990년 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 일본 PMDA와 후생노동성(MHLW) 등 3개국이 주축이 돼 만든 국제 의약품 규제 조율기구이다. 글로벌 신약개발과 허가 절차의 표준화를 위해 세워졌다. 박 대표는 “ICH 창립국인 일본이 아시아 내에서 규제 조율의 중심 국가라는 점을 활용해 세포바이오의 임상·허가 데이터를 공유하며 한국, 동남아, 중동, 유럽으로 확장할 것”이라고 역설했다.
R&D 중심서 매출 중심으로…2027년 IPO 목표
최근 세포바이오의 사업 기반은 연구개발에서 매출 중심 구조로 전환되고 있다. 세포바이오는 연구용 세포·배지·화장품 원료 사업을 통해 매출을 일으키고 있다. 지난해 매출 25억원, 올해 30여 억원, 내년에는 60억원의 매출을 기대한다. 60억원으로 매출이 뛸 것으로 예상한 데에는 엑소좀 화장품 브랜드 ‘스템인’(STeMiN)의 역할이 컸다. 스템인은 인도네시아, 싱가포르 등 해외는 물론 국내 프리미엄 스킨부스터 시장에도 진출했다. 특히 한 국내 업체와 2년간 1만병 규모의 공급 계약을 체결하면서 매출을 견인할 것으로 기대된다. 박 대표는 “첨단재생의료 병원 프로그램와 화장품·원료 매출이 함께 성장하며 내년에는 손익분기점(BEP)을 넘어설 것”이라고 봤다.
세포바이오는 내년 중반 기술성평가에 재도전한 뒤 2027년 코스닥 기술특례상장을 목표로 한다. 그 사이 사키가케 지정과 일본의 조건부 승인, 유럽 병원내 신속적용제도(Hospital Exemption) 활용, 국내 임상 성과 등의 이벤트가 있을 예정이다. 유럽 일부 국가에서는 Hospital Exemption 제도를 통해 병원에서 의료진의 책임하에 신속하게 첨단재생치료제를 적용하는 것을 허용하고 있다.
한편 세포바이오는 쇼난 헬스 이노베이션 파크(이하 쇼난아이파크) 입주사이기도 하다. 박 대표는 “쇼난아이파크는 일본뿐 아니라 아시아 바이오허브로서의 ‘규제·상업화 교두보’ 역할을 한다”며 “한국 기업이 일본을 통해 글로벌 임상과 허가 데이터를 연계할 수 있다는 점에서 매우 전략적인 플랫폼”이라고 평가했다. 이어 “쇼난아이파크 입주 이후 일본 제약사와 배지 공동개발 및 라이선스 협의로 이어진 사례도 있다”며 “현재 중견제약사와 비밀유지계약(NDA)을 체결하고 기술이전 및 공동개발 가능성을 협의 중”이라고 귀띔했다.
김새미 (bird@edaily.co.kr)